昨年のノーベル賞受賞で話題になったゲノム編集技術、クリスパー・キャス9関連株が6月28日暴騰しています。
インテリア・セラピューティクス（NTLA）の株価は、週末に発表された致命的な肝臓疾患に対する遺伝子編集治療法が治療法になりそうだというニュースを受けて、6月28日朝の取引で一時45％上昇し、129ドルをつけました。
同社の時価総額は90億ドルに達し、単回投与の治療法が、心臓病、血友病、肺高血圧症などの他の遺伝性疾患にも有効であるという投資家の自信を示しています。
インテリア・セラピューティクスのCEOであるジョン・レオナルド氏は、6月28日の早朝に行われた電話会議で、「これらの重篤な疾患を持つ患者にとって、今回のデータは医療にとって重要なマイルストーンとなる」と述べました。
6月26日の土曜日に開催された神経学会議で報告された第1相試験データによると、TTRタンパク質の蓄積が致命的な神経疾患や心臓疾患を引き起こすATTRアミロイドーシスと呼ばれる遺伝性疾患の患者において、インテリアのクリスパー・キャス9単回投与により、28日後にミスフォールドしたタンパク質の血中濃度が最大96％減少したことが示されました。この研究は、昨年のノーベル化学賞を受賞した遺伝子編集技術「クリスパー・キャス9」を全身に投与した初めての報告です。
インテリア株を推奨していたアナリストたちはこの報告に歓喜し、間違いなく目標価格を引き上げると思われます。土曜日のデータセットは「ホームラン」だと、RBCキャピタル・マーケッツのアナリスト、ルカ・イッシ氏は週末のメモに書いており、TruistのJoon Lee氏は、目標価格を80ドルから160ドルに倍増させました。
インテリアの遺伝子編集アプローチが「リスクを回避」したことで、RBCのイッシ氏は、個人投資家が同社の株や、遺伝子編集のライバルであるCRISPRセラピューティクス（CRSP）、エディタス・メディシン（EDIT）、ビーム・セラピューティクス（BEAM）の株に群がると予想していましたが、そのとおり、これらの株は6月28日朝の取引で軒並み10％から15％上昇しました。
グッゲンハイムのヤティン・スネジャ氏も、初期の有望なデータは、インテリアのATTRアミロイドーシスプロジェクトのパートナーであるリジェネロン・ファーマシューティカルズ（REGN）にとって素晴らしいニュースであると評価しています。この遺伝子治療が、年間150億ドルを超えると同氏が考えているATTR市場で成功すれば、両社は利益を分け合うことになると思われます。
「リジェネロンはインテリアを買収して、この新しい画期的な技術群への独占的アクセスを得る可能性がある」と同氏は6月27日に書いています。6月28日の取引では、リジェネロンの株式は一時4％上昇し、571ドルとなりました。 スネジャ氏は、リジェネロンの株式に「買い」の推奨をしており、目標価格は685ドルとしています。
アルナイラム・ファーマシューティカルズ（ALNY）は、インテリアの遺伝子編集治療の対象となる遺伝子変異の活動を阻害する薬のおかげで、売上と株価が急上昇しているバイオテック企業ですが、この週末のデータは同社にとってあまり良いものではありませんでした。アルナイラムの製品は、数ヶ月ごとに点滴を行う必要がありますが、血中の誤って折りたたまれたATTRタンパク質の濃度を80％以上低下させる能力があることが実証されています。インテリアのような1回限りの治療で、より高いレベルのノックダウンを達成できる可能性があるということは、明らかに競争上の脅威となります。同社の株価は6月28日朝の取引で一時10％下落し、159ドルとなりました。
市場は沸き立っていますが、インテリアの第1相試験は、販売承認への長い道のりの最初のステップに過ぎないことを忘れてはなりません。米国食品医薬品局（FDA）は、遺伝子治療薬の臨床試験に対して非常に慎重な姿勢で臨んでおり、開発者が製造方法を改善したり、潜在的な副作用を調査したりする間、何度も試験を中止しています。
土曜日にデータが報告された最初の6人の患者では、重篤な有害事象はなく、研究責任者であるロンドンのロイヤルフリー病院のジュリアン・ギルモア氏は、クリスパー分子が肝細胞で標的とされたATTRアミロイドーシスの変異以外の遺伝子に編集を加えたことを示す証拠は検出されなかったと述べています。ギルモア氏は6月28日の電話会議で、「クリスパー・ベースの生体内遺伝子編集をヒトで初めて実証したことは、この治療法の概念実証になる」と述べました。
インテリアのチーフ・サイエンティフィック・オフィサーであるLaura Sepp-Lorenzino氏は、同社のクリスパー標的分子と脂質粒子送達媒体は、他の疾患の治療にも応用できると話しています。同氏によると、インテリアのパイプラインには、骨髄や神経系などの組織を標的にして、血友病や肺高血圧症などの生命を脅かす肺疾患を治療する遺伝子編集治療法も含まれているとのことです。
インテリアのレオナルドCEOは6月28日の電話会議で、「我々はまだ始まったばかりだ」と述べています。